传统的药物（比如药片、注射液）就像是在电脑出问题时，从外部运行一个“补丁程序”来暂时解决问题。而基因治疗的目标更根本，它试图直接去修复或替换那段出错的原版“源代码”本身。

主要分为三大策略：

这是最常见的方法。对于因某个基因缺失或失效导致的疾病（例如某些先天性免疫缺陷、地中海贫血），科学家会：

（1）制造一个正确的基因副本。

（2）找一个“快递小哥”（载体），通常是一种被改造过的、无害的病毒。病毒天生就擅长进入细胞并传递基因。

（3）让这个“快递病毒”把正确的基因送进病人的目标细胞里。正确的基因在细胞里开始工作，生产身体急需的健康蛋白质，从而治疗疾病。

举例： 就像给一篇缺少了关键段落的文章，直接补上一段正确的文字。

这是更前沿、更精准的技术，类似“查找并替换”功能。

（1）使用像 “CRISPR基因剪刀” 这样的工具，直接定位到出错的那个基因片段。（2）然后进行精准的“剪切”。（3）修复错误的序列，或关闭一个捣乱的坏基因，甚至可以在特定位置插入新基因。这种方法能永久性地修正源代码的错误。

举例： 就像在一篇长文章中，精确找到那个错别字，并把它修改正确。

这种方法不直接改变基因本身，而是去调节它的“开关”。有些疾病不是因为基因坏了，而是该打开的时候没打开，该关闭的时候没关闭。基因治疗可以设计一些工具，去拨动这些“开关”，让基因恢复到正常的活动水平。

目前主要集中在传统疗法难以治愈的疾病上：

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1.治本：针对疾病的根源，而非仅仅缓解症状。

2.长效或一次治愈：一次成功的治疗，效果可能持续多年甚至终身。

3.为绝症带来希望：为许多过去无药可医的疾病提供了全新的治疗可能性。

1.技术复杂，极其昂贵：目前大多数基因疗法都属于“天价药”。

2.长期安全性未知：基因改变是永久性的，其长期影响还需要时间观察。

3.伦理争议：尤其是涉及生殖细胞（精子、卵子）的基因编辑，会遗传给后代，触及人类伦理的底线。

4.可能引发免疫反应：身体可能会攻击作为“快递员”的病毒载体。